Raul Rassele, 4 anos, tem Distrofia Muscular de Duchenne. Câmara dos Deputados discute liberação do medicamente para a doença no Brasil nesta terça-feira.

Uma doença rara fez a família de Raul Rassele, de 4 anos, entrar para um movimento nacional de luta pela liberação de um remédio de cifras milionárias. O menino, que mora em Itajaí, no Litoral de Santa Catarina, foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença neurodegenerativa.

Segundo o Ministério da Saúde, ela afeta movimentos como andar, sentar e levantar a cabeça, além de causar complicações respiratórias e cardíacas, com morte precoce, antes dos 25 anos.

Antes de completar seis anos de idade, Raul precisa tomar a medicação que pode mudar a evolução da doença. O remédio custa R$ 15 milhões e sua liberação no Brasil está em discussão nesta terça-feira (30), em audiência pública promovida pela Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados, em Brasília (leia mais abaixo).

Diagnóstico
Raul tem sintomas leves, por enquanto, mas já não consegue correr, pular, nem subir escadas. Os pais descobriram a doença nele por acaso. Começaram a investigar dois anos atrás, quando um exame que anteciparia uma cirurgia de adenoide apresentou alterações, segundo a mãe dele, Deborah Rassele.

“Nesses exames, as enzimas hepáticas deram alteradas. Seguimos a investigação, que confirmou através de outro exame chamado CPK, que estava acontecendo algum dano muscular” conta Deborah.
Com isso, a família buscou uma neuropediatra. “A neuropediatra avaliou, conversou já com a gente sobre a possibilidade de ser Duchenne e fez a coleta do teste genético, que confirmou a presença da Distrofia Muscular de Duchenne”, relata. A confirmação foi em junho de 2023.

Tratamento
Raul faz tratamento com corticóides e fisioterapia – mas é apenas paliativo, já que a doença faz com que os músculos percam a força. É comum que as crianças precisem de cadeira de rodas quando chegam aos 10 anos de idade.

Além disso, simultaneamente, ou em seguida, surgem complicações respiratórias e cardíacas, que incluem cardiomiopatia dilatada, arritmias, insuficiência cardíaca e insuficiência respiratória. A morte costuma acontecer entre os 18 e os 25 anos.

A medicação que pode impedir a evolução da doença se chama Elevidys. A esperança da família é conseguir o remédio através do judiciário, e a expectativa é de que ocorra a liberação, através da audiência pública. É uma das etapas para a Anvisa – a Agência Nacional de Vigilância Sanitária – liberar a medicação no Brasil.

“Tendo a aprovação da Anvisa, facilita que o juiz dê parecer favorável para o caso do Raul”, diz Deborah.
Mais comum em meninos
A Distrofia Muscular de Duchenne afeta cerca de 700 pessoas por ano no Brasil – conforme levantamento feito pelo Senado Federal. É mais comum em meninos – um em cada 3,5 mil nascidos.

No dia 17 desse mês, o Ministério da Saúde emitiu uma ordem de compra para o medicamento Elevidys para um menino de Varginha, no Sul de Minas. A família conseguiu na justiça o direito de ter acesso ao remédio.

“No Brasil há muitos meninos com pais na mesma luta que nós aqui de Santa Catarina. Essa audiência na próxima semana é nossa oportunidade de fazer os políticos enxergarem os meninos com Duchenne e nos ajudar”, comenta Deborah.

Via G1